幹細胞取得孤兒藥品資格

美國食品與藥物管理局授予Vita Therapeutics的幹細胞產品VTA-110孤兒藥資格,以利治療裘馨氏肌肉失養症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) [1]。

DMD為一種X染色體之隱性性聯遺傳疾病,通常病發於男性。起因為X染色體上一段基因,DMD,發生突變,導致無法正常製造失養素 (Dystrophin),而缺乏此蛋白質,則會使肌纖維膜無力脆弱,經年累月後撕裂,肌細胞即容易死亡。男性病患大約在4歲會開始產生肌肉無力之症狀,之後各肌肉即會開始快速惡化、萎縮。

因患有此類疾病的患者較少,所以研發治療此疾病之藥物難以收回成本,因此獲取孤兒藥資格給予藥廠以及病患一絲曙光。

VTA-110為一以異體誘導型多能幹細胞 (induced pluripotent stem cell, iPSC) 為基礎的幹細胞療法。收集健康捐贈者之血液或皮膚細胞後,將這些細胞經過誘導轉換成iPSC,最後再將iPSC分化成肌肉細胞。Vita Therapeutics期望利用由iPSC分化而成的肌肉細胞注入DMD患者體內後能夠幫助其修復肌肉組織。在臨床前的測試中,這些由iPSC分化而成的肌肉細胞的確展現修復及再生肌肉組織之能力。以臨床前測試的結果為基礎,Vita Therapeutics即將申請臨床測試,希望能加速VTA-110應用於治療DMD的開發。

 

Reference:

      1. https://www.prnewswire.com/news-releases/vita-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-new-novel-treatment-301098501.html

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