膠水竟然可以大量培養造血幹細胞?

臨床上,常透過移植健康的造血幹細胞 (hematopoietic blood stem cells, HSCs) 來治療血液相關免疫疾病。然而,事前須利用放、化療來消除患者本身缺陷的造血幹細胞,以達到最佳的治療效果。不過,放、化療都具有一定的危害性,尤其是嬰幼兒或老年人,因此,科學家一直認為若能夠一次移植大量、健康的造血幹細胞,就可以不必利用放、化療移除患者本身的細胞,讓新植入的造血幹細胞直接進入患者體內,隨即提供健康的血液及免疫細胞。但是,這項假設難以得到證實,因為造血幹細胞於體內數量有限且尚無方法大量穩定培養。

然而,一篇今年5月發表於 Nature 的研究顯示可以利用膠水中的物質,polyvinyl alcohol (PVA),於體外大量培養造血幹細胞 [1]。原始為50個小鼠的造血幹細胞,經過28天後,細胞數量增加為8133倍,而其中具有功能的造血幹細胞增加236倍,也就是說大約每35個細胞則有一個維持自我更新及多潛能的性質。此篇研究亦指出將大量體外培養的造血幹細胞植入小鼠中,不需要事先消除受體自身的幹細胞群。研究團隊也宣稱在大量培養的過程中,可以使用 CRISPR 這項技術來修正原始造血細胞中的遺傳缺陷。

若是這放大造血幹細胞的方法也適用於人類造血幹細胞,對於血液相關免疫疾病的患者是一大福音。科學家即能抽取患者缺陷的造血幹細胞,再利用基因編輯技術修改造成疾病的突變,然後於體外放大培養後,植入患者體內。但是,這依然需要長期的臨床試驗來證明編輯後的基因不會造成致命的副作用以及植入大量造血幹細胞不會影響身體之運作。

https://www.nature.com/articles/s41586-019-1244-x

1.         Wilkinson, A.C., et al., Long-term ex vivo haematopoietic-stem-cell expansion allows nonconditioned transplantation. Nature, 2019.

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