間質幹細胞用於治療表皮溶解水皰症,即將進行臨床試驗

JCR Pharmaceuticals Co. 於今年 (2019) 三月提出以 TEMCELL (一種異體骨髓間質幹細胞)治療表皮溶解水皰症 (Epidermolysis Bullosa, EB) 的臨床試驗要求 [1]。TEMCELL是一個在日本上市的異體細胞藥物,用於治療急性移植物對抗宿主疾病 (acute graft-versus-host disease, aGvHD)。表皮溶解水皰症是一種罕見的遺傳疾病,患者的皮膚異常脆弱,稍微摩擦就可能破皮而形成水皰或血皰。根據 DEBRA International 估計,美國目前有25000人患有 EB,而當今並沒有有效治癒的方法 [2]。

2016年,大阪大學醫學部附屬醫院執行一項研究者自行發起臨床試驗案 (JR-031EB),將 TEMCELL 以皮下注射的方式注入 EB 患者體內,試驗結果顯示其具有未來性、治癒性 [3]。因此,日本厚生勞動省給予 TEMCELL 孤兒藥的資格認定,期望其有機會能治癒 EB 這個罕見疾病。此外, JCR 亦表示公司有計劃發展出靜脈注射的 TEMCELL。

Reference:

  1. http://www.jcrpharm.co.jp/wp2/wp-content/uploads/2019/03/bb7310ec604bda0bab23e953660fc63e.pdf
  2. https://www.debra.org/itwonthurttowatch
  3. Rashidghamat, E., et al., Mesenchymal stem cell therapy for recessive dystrophic epidermolysis bullosa: prospects and clinical progress. Expert Opinion on Orphan Drugs, 2016. 4(4): p. 343-345.      https://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2016.1152886

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