間質幹細胞治療漸凍人,進入第三期臨床試驗

BrainStorm Cell Therapeutics宣布其公司的NurOwn產品進入第三期臨床試驗,200名罹患肌萎縮性脊髓側索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 的受試者已召齊並準備接受治療 [1]。此項臨床試驗主要目的為探討將NurOwn注入脊髓後對於ALS的治療效果以及安全性。

肌萎縮性脊髓側索硬化症,俗稱路-蓋里格氏病、漸凍人,為一種運動神經系統的退化性疾病,主要症狀為肌肉逐漸地萎縮與無力,最後則因為呼吸衰竭而死亡。目前僅能以藥物延緩疾病的進展,並無法根治此疾病。

NurOwn為一種細胞治療方法,取得病患之自體間質幹細胞 (mesenchymal stem cell),並將此細胞分化成能夠分泌神經營養因子 (neurotrophic factor) 的MSC-NTF。此研究主要希望利用此細胞注入脊髓後能夠使其分泌的神經營養因子促進神經組織的生長與存活。

此臨床試驗大致有兩項目標。一為一為利用ALS功能評估量表 [2] 確認NurOwn的安全性以及相對於安慰劑,NurOwn對於ALS的治療效果。二為探討NurOwn對於血液和腦脊髓液中各項生物標記(譬如神經營養因子、發炎因子、細胞激素等)的變化。

若這項臨床試驗能夠成功,BrainStorm Cell Therapeutics就能向美國食品與藥物管理局 (FDA) 提出申請以同意NurOwn作為ALS的治療方法。

 

Reference:

    1. http://ir.brainstorm-cell.com/news-releases/news-release-details/brainstorms-nurownr-phase-3-als-clinical-trial-now-fully
    2. https://ct1.medstarhealth.org/content/uploads/sites/8/2015/02/PMandR_ALSRatingScale033111.pdf

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