利用胚胎幹細胞治療漸凍人

一間以色列公司Kadimastem利用胚胎幹細胞 (embryonic stem cells) 衍生之細胞治療肌萎縮性脊髓側索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS),在第1/2a期臨床試驗中得到突破性的進展 [1]。

肌萎縮性脊髓側索硬化症,俗稱路-蓋里格氏病、漸凍人,為一種運動神經系統的退化性疾病。之前的文章有介紹利用間質幹細胞所分化之能夠分泌神經營養因子的細胞治療此疾病。

Kadimastem 所開發之AstroRx為一細胞治療,將人類胚胎幹細胞完全分化成星狀細胞 (astrocytes),而這些星狀細胞會分泌神經營養因子以及代謝具有神經毒性的物質,再將這些分化之星狀細胞注入受損脊髓周圍的脊髓液中,以作為保護受損神經元之用。

此臨床試驗中的受試者被注入100×10⁶ AstroRx 細胞,進行六個月的術後觀察,包括ALS功能評估測試 (ALS Functional Rating Scale-Revised, ALSFRS-R)。研究指出ALS受試者術前三個月的測試結果為 -0.87/月;術後三個月的測試結果為 +0.26/月。結果顯示此治療方式是有效的,且可以為ALS受試者受損、無法正常工作的細胞提供保護、協助。研究結果也顯示出更高的劑量或多次注射有助於延長效果,而之後的臨床試驗中會進行更多的測試。此外,此細胞治療並沒有明顯副作用與劑量限制性毒性。

Kadimastem表示會在之後的臨床試驗中進行更多安全性及有效性的試驗,也會嘗試利用此細胞治療方式對其他神經相關疾病進行研究。

 

Reference:

  1. https://www.kadimastem.com/pipe-line

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