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一研究團隊發現可以將皮膚纖維母細胞 (dermal fibroblasts) 轉變成induced trophoblast stem cells (iTSCs),而這些iTSCs可以成功分化成胎盤組織 (placenta) [1]。 先前文獻指出,誘導型多能幹細胞 (induced pluripotent stem cell, iPSC) 具有分化成胚胎內所有型態的細胞,卻不能產生胚胎外的組織 (extra-embryonic tissues),也就是胎盤。此研究團隊在改良製造iPSC的方法時,無意間發現利用某些轉錄因子(例如OCT4、KLF4、SOX2、MYC等等)搭配添加特定生長因子之培養基能夠將皮膚纖維母細胞轉變成iTSCs。之後,科學家將這些iTSCs置於分化培養基中,發現其與正常的trophoblast stem cell一樣,能分化出胎盤組織。 此研究結果不僅能利用於研究trophoblast或胎盤組織之缺陷,也發現不需要將成熟細胞回春至最原始的狀態(胚胎細胞),也能夠產生具有分化能力的細胞。 Reference: https://www.nature.com/articles/s41586-020-2734-6#Sec9
        日本研究團隊成功利用小鼠胚胎幹細胞 (embryonic stem cell, ESC) 發展出3D、具有功能的心臟類器官 (organoid),而此種心臟類器官與發展中的心臟非常相似 [1]。         研究團隊開發這種發展方法的目的為了解不同心臟疾病的機轉以及嘗試開發新興藥物以治療這些疾病。研究團隊首先將ESC於體外培養形成擬胚體 (embryoid body,EB) 後,將EB與gelated laminin-entactin (LN/ET) complex共培養且額外添加fibroblast growth factor 4 (FGF4)和其他生長因子,15天後即發展成會跳動之心臟類器官。科學家隨後對於此心臟類器官進行研究,發現其具有與真實心臟相似之功能,包含四個腔室、心肌細胞、平滑肌細胞、血管內皮細胞、竇房結 (sinus node)、蒲金氏纖維 (Purkinje fibers) 等等。 雖然使用此方法發展出的心臟類器官依然無法完全表現真實心臟的基因以及特性,但是仍然可以利用此心臟類器官觀察心臟發育時的分子機制,也可以利用此類器官找尋治療心臟疾病的藥物或再生醫療方法。   Reference: https://www.nature.com/articles/s41467-020-18031-5
近期研究發現在嚴重自閉症患者的第四和五腰椎間注入間質幹細胞 (mesenchymal stem cell, MSC),再搭配教育介入 (educational intervention),能幫助這些自閉症患者改善症狀,包括社交溝通、語言及日常生活技能的提升。         自閉症的成因到目前為止並沒有被明確定義,有一些因子被廣泛認為會影響自閉症患者的發展,譬如基因缺陷、免疫失調、腦內血壓降低、腦內各區域無法有效連結等等。而自閉症的治療方式也有許多種,包含行為治療、職能治療、語言治療、藥物、教育及行為介入等等,但是大多無法有效改善自閉症患者的症狀。有研究學者想到MSC在許多神經相關疾病之臨床試驗上有不錯的效果,因此,他們認為MSC或許可以應用於自閉症之治療。         此研究的目的為探討高濃度之自體骨髓間質幹細胞 (bone marrow MSC, BMMSC) 合併教育介入對於自閉症治療之安全性及有效性。研究團隊為30名3至7歲嚴重自閉症患者施打高濃度之自體骨髓間質幹細胞至第四和五腰椎間,六個月後重複此步驟。在第一次施打MSC後,這些受試者會接受為期8週的教育介入,以玩樂為基礎的課程並融合行為以及發展治療。研究團隊在第六、十二和十八週後,會對這些受試者進行評估。         在試驗當中,並沒有發現任何嚴重的副作用。研究團隊也發現受試者的自閉症症狀得到有效的改善,社交接觸、眼神接觸、語言能力、行為能力以及日常生活能力均得到提升。此外,過動症狀的比例有明顯的下降,而能夠獨自去上學的比例也有明顯的提升。雖然幹細胞治療自閉症的機制還不清楚,但是這種轉譯醫學的新興治療方式對於這些自閉症孩童的未來是非常有希望的。   Reference: https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.20-0102
KJ是一位長期深受後肢疼痛的雄性黑白疣猴 (colobus monkey),被診斷為因老化而造成的脊椎關節炎 (spinal arthritis)。近期,他被安排接受異體幹細胞治療,術後恢復良好,且重獲活動力 [1]。         2019年底,獸醫藉由斷層掃描發現KJ的關節炎非常嚴重,已經影響到脊椎旁的神經和椎間盤,使得他極度疼痛而無法從事正常的日常活動,所有藥物已無法減輕KJ的痛苦。因此,動物園找上Val Johnson醫生為KJ進行間質幹細胞 (mesenchymal stem cell, MSC) 治療。首先,Val Johnson醫生從另一隻健康的黑白疣猴身上取得一小塊脂肪,再從其中分離出MSCs後,放大培養MSC。再來,將異體MSC注入關節炎患處,搭配脊椎按摩 (chiropractic adjustments) 和冷雷射治療 (cold laser therapy),幫助治療KJ之脊椎關節炎。         動物園方面,在術前、術中和術後,均有監控KJ之行為。他們發現術後KJ後肢疼痛的情形獲得非常明顯的改善,他服用止痛藥的劑量為術前之一半,且可以從事一些簡單的日常活動,包括在樹枝間擺盪和跳躍。         研究人員非常驚喜於這樣的結果,因為動物並不像人類,不會有安慰劑效應 (placebo effect) [2],可以藉由客觀地觀察動物行為之改變來衡量治療是否具有效果。此外,因為猿猴與人類的生理解剖較為相似,可從其他非人靈長類獲得之結果大致推斷在人類身上之結果。可以利用此研究幫助其他深受關節炎困擾的其他靈長類,也可以應用在往後的人類轉譯醫學上。   Reference: Dr. Carrie Ullmer (staff veterinarian, Mesker Park Zoo and Botanic Garden) 2. https://www.health.harvard.edu/mental-health/the-power-of-the-placebo-effect
美國食品與藥物管理局授予Vita Therapeutics的幹細胞產品VTA-110孤兒藥資格,以利治療裘馨氏肌肉失養症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) [1]。 DMD為一種X染色體之隱性性聯遺傳疾病,通常病發於男性。起因為X染色體上一段基因,DMD,發生突變,導致無法正常製造失養素 (Dystrophin),而缺乏此蛋白質,則會使肌纖維膜無力脆弱,經年累月後撕裂,肌細胞即容易死亡。男性病患大約在4歲會開始產生肌肉無力之症狀,之後各肌肉即會開始快速惡化、萎縮。 因患有此類疾病的患者較少,所以研發治療此疾病之藥物難以收回成本,因此獲取孤兒藥資格給予藥廠以及病患一絲曙光。 VTA-110為一以異體誘導型多能幹細胞 (induced pluripotent stem cell, iPSC) 為基礎的幹細胞療法。收集健康捐贈者之血液或皮膚細胞後,將這些細胞經過誘導轉換成iPSC,最後再將iPSC分化成肌肉細胞。Vita Therapeutics期望利用由iPSC分化而成的肌肉細胞注入DMD患者體內後能夠幫助其修復肌肉組織。在臨床前的測試中,這些由iPSC分化而成的肌肉細胞的確展現修復及再生肌肉組織之能力。以臨床前測試的結果為基礎,Vita Therapeutics即將申請臨床測試,希望能加速VTA-110應用於治療DMD的開發。   Reference: https://www.prnewswire.com/news-releases/vita-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-new-novel-treatment-301098501.html